А Н К Е Т А

Ще внесе ли Здравната карта по-голям ред в системата?

 Да, защото най-сетне ще има ясни правила.
 Не, ще пострадат малките лечебни заведения.
 Трудно ми е да прогнозирам.






BGtop

В клиничната хематология пътят от фундаменталните научни открития до готовата лекарствена молекула вече е по-кратък

29.05.2017 / 11:30 - Здравен навигатор
 
 Facebook

Това отбеляза доц. В. Горанова, УМБАЛ „Св. Георги”.

 

Доц. д-р Веселина Ст. Горанова-Маринова, дм e доцент към Клиниката по клинична хематология със сектор „Tранплантация на хемопоетични стволови клетки” , УМБАЛ „Св.Георги“ и МУ -Пловдив. Има специалности по вътрешни болести и клинична хематология. През 2007 г. защитава дисертация на тема „Системата OPG/RANKL при пациенти с мултиплен миелом и костни увреждания“. Има специализии в областта на трансплантацията на стволови клетки в Германия и Израел, и в областта на хемостазата и вродените коагулопатии в Университет „Лунд“, Швеция.

Има повече от 50 публикации в областта на мултипления миелом, хроничната миелоидна левкемия и вродените коагулопатии. Координатор е на Българското медицинско сдружение по хематология за Европейската асоциация по хематология. Член е на редакционните колегии на сп. „ Хематология“ и сп. “Folia Medica”.

В клиничната хематология пътят от фундаменталните научни открития до готовата лекарствена молекула вече е по-кратък

Защо хематологията е възприемана като високотехнологична специалност?

Хематология е науката за заболяванията на кръвта и кръвотворните органи. Това е една от най-бързо развиващите се области в медицината. Малигнените хематологични заболявания - левкемии и лимфоми, представляват „болести-модел“ затова как високотехнологичната наука дава познанието за генетичната основа на злокачествения туморен растеж, разгадава болестно променените вътреклетъчни регулаторни механизми и обяснява причината за биологичното превъзходство на раковата клетка. Така получените знания се инкорпорират както в стройни алгоритми за прецизна диагностика, така и служат за създаване на иновативни лекарства и високотехнологични терапевтични методи. В последните години в клиничната хематология пътят от фундаменталните научни открития до готовата лекарствена молекула е все по-кратък. Парадигмата хронична миелоидна левкемия, при която едно конкретно генетично нарушение (Филаделфийската хромозома) кодира един конкретен мутантен протеин и той се атакува успешно от конкретни медикаменти е революцията, която промени съдбата на пациентите със злокачествени хематологични заболявания. Зловещите думи „рак на кръвта“ днес не означават задължително смъртна присъда, а в много случаи говорим за хронични заболявания, които се контролират успешно и имат продължителност на живота много по-голяма от тази в края на XX-ти век и съизмерима с продължителността на живот при доброкачествени хронични заболявания, каквито са артериалната хипертония или захарният диабет.

„Bene diagnoscitur, bene curatur“, в превод от латински означава правилна диагноза - добро лечение. В клиничната хематогия поставянето на точна диагноза е възможно единствено при интегративен мултидисциплинарен диагностичен подход чрез прецизна работа на хематолози, имунолози, специалисти по генетика и молекулярна биология, патолози, радиолози, специалисти по образна диагностика. Какво друго, ако не свръхвисоки технологии са молекулярно-генетичният анализ, имунофенотипизацията, имунохистохимичното патологично изследване, позитронно емисионната томография. Тези методи, наред с „класическите“ клинични данни и данните от микроскопското цитоморфолгично изследване понастоящем са задължителни стандартни диагностични методи, които се прилагат при всеки един пациент с левкемия или лимфом към момента на поставяване на диагнозата, при проследяватето на ефекта от лечението, както и при съмнение за рецидив. Хематологията поставя високи изисквания и това причината, поради която е редно диагностика, лечение и проследяване на пациентите с хематологични заболявания да бъде състредоточена в големи обособени хематологични центрове.

Крайната цел - чрез по-пълните познания за биологията на тумора, към ефективно, прецизно и идивидуализирано лечение. Понастоящем клиничната хематология разработва, а при много болести прилага успешно високо-технологични и иновативни методи на лечение. Пример за това са генната терапия - инкорпориране на гени, които кодират различни липсващи компоненти на имунната система, ензими или фактори на кръвосъсирването; имунотерапия – модифициране на автоложни и алогенни имунокомпетенти клетки за насочена атака срещу туморни антигени (Т-лимфоцити с химерични антигенни рецептори и биспецифични моноклонални антитела; таргетна (прицелна) терапия – от десетилетие стандартен компонент на лечението на Ходжкиновите, Неходжкинови лимфоми, хроничната лимфоцитна левкемия и някои видове остра миелоидна левкемия; автоложната и алогенна трансплантация на стволови клетки – сложен, високо-специализиран и високо-отговорен терапевтичен метод, който включва избор на съвместим донор, колекцията и съхранение на стволови клетки, подготвяне на кръвотворенето на реципиента за трансплантация, самата инфузия на стволови клетки, имунната реконституция, лечението на ранните и късни усложнения. Наред с конвенционалната химиотерапия всичко изброено дотук дава възможност за подобряване на прогнозата на пациентите, удължаване на продължителността на живота, при някои болести дава шанс за излекуване, намаляване на риска от рецидиви, по-добро качество на живот на пациентите и по-малко странични ефекти.

Научните познания за механизмите на онкогенезата се трупат лавинообразно, лавинообразна е и появата на нови лекарства. Иновации, иновации, иновации - са трите стълба, на които е стъпила днес клиничната хематология, и които ни поставят на пътя за oбщата крайна цел – “Stop Cancer”*.

*Stop Cancer е мотото, под което Клиниката по клинична хематология в УМБАЛ „Св. Георги“, гр.Пловдив, организира различни благотворителни мероприятия.

Кои са предизвикателствата на днешния ден пред хематолозите при злокачествените заболявания на кръвта?

Развитието на научните познания и новите възможности за съвременно лечение на злокачествените хематологични заболявания е много бърз, динамичен процес, който води до натрупване на необятен обем информация. В глобалния свят имаме въз­мож­ност за лесен достъп информация и интен­зив­но об­щу­ва­не, къ­де­то ни­то лин­гвис­тич­ни, ни­то култур­ни, ни­то на­цио­нал­ни, ни­то ни­как­ви гра­ни­ци не ни раз­делят. Така остава предизвикателство за всеки от нас да отсее и прецени вярно значимостта на данните. Трудна е преценката доколко един нов диагностичен маркер или лекарствена молекула могат да бъдат включени в работещи диагностични и лечебни модели. Правилната ориентация в потока новости дава по-високото ниво на познания и умения на лекаря хематолог и възможността за съпоставимост и конкурентност с хематолозите в Европа и развитите държави. Факт е, че живеем в страна с ограничени ресурси – финансови, човешки, материални, но също така е и факт, че като член на Европейския съюз играем в „отбора на богатите“. Макар и на различна скорост, най-голямото предизвикателство и едновременно най-голямото предимство остава целта да спазваме стандартите на диагностика и лечение, които са общи за европейските хематолози. На ежедневно ниво предизвикателство е да работиш в недоимък, предизвикателство са множеството непостоянни и често променящи се нормативни изисквания; боли от грубото отношение към „бялата манта“, недобре регламентирана е специализацията на младите лекари и са неясни възможностите за високотехнологични научни изследвания в областта на хематологията.

Какво заболяване е МФ? Злокачествено заболяване ли е МФ?

Остеомиелофиброзата (ОМФ) е рядко злокачествено заболяване на костния мозък и представлява вид хронична левкемия. Класифицира се като миелопролиферативна неоплазия. Заболяването може да бъде първично - първична ОМФ или вторично, след други миелопролиферативни неоплазии - полицитемия вера или есенциална тромбоцитемия. Причната за изява на ОМФ е неясна. При около 90% от пациентите се откриват генетични мутации – на гена JAK2, CALR или MPL. В ранните етапи на ОМФ, в костния мозък и слезката разраства и се натрупва злокачествен клон на кръвотворните стволови клетки, а в еволюцията на болестта нормалната кръвотворна тъкан се подменя от съединителна - фиброза и склероза на костния мозък. Така костният мозък не може да произвежда достатъчно нормални кръвни клетки и в кръвта се понижава количеството на еритроцитите, левкоцитите и тромбоцитите. Развива се панцитопения. Компенсаторно кръвотворене се осъществява в слезката и черния дроб, които значително нарастват и особено далака достига до огромни размери, като може да заеме цялата лява коремна половина и дори да достигне до таза. Пациентите се оплакват от силна умора (поради анемия), тежест и болка в корема (поради уголемени слезка и черен дроб), чести инфекции (поради ниски левкоцити), лесно кървене (поради ниски тромбоцити). Характерни са болки по костите, отслабване на тегло до измършавяване, в съчетание с голям изпъкнал корем. Заболяването се диагностицира чрез кръвни изследвания, където се установява панцитопения, в съчетание с уголемените слезка и черен дроб. Най-голяма диагностична стойност има изследването на костния мозък чрез трепанобиоспия. Молекулярно- гентичният анализ доказва мутациите JAK-2, CALR, MPL при повечето пациенти.

Кои са съвременните методи за лечение на МФ? Как съвременните лекарствени терапии повлияват хода на миелофиброзата?
Единственият лечебен метод, който е в състояние да излекува ОМФ е алогенната трансплантация на стволови клетки. Методиката не е стандартно лечение, тъй като има много ограничения - млада възраст на пациента, липса на придружаващи заболявания, както и наличие на съвместим донор. Трансплантацията е свързана с висок риск от развитие на усложнения, включително смърт, поради което се прилага при едининчни пациенти. Другите стандартни възможности за лечение, прилагани до скоро облекчават състоянието на болния, но не променят хода на заболяването: чести кръвопреливания, циторедуктивни медикаменти, глюкокортикостероиди, общоукрепващо лечение. Хирургичното отстраняване на слезката - спленектомия, не се препоръчва, поради висок риск от усложнения и трансформация на болестта в по-агресивен вариант. През ноември 2011 г. FDA, а малко по-късно и Европейската медицинска агенция одобриха първата таргетна терапия за лечение на пациенти с ОМФ. В списание „New England Journal of Medicine (NEJM)“ бяха публикувани резултатите от две фаза III проучвания, които показват, че лечението с таргетна терапия значително намалява обема на далака, подобрява анемията, облекчава симптомите на ОМФ и води до подобрена обща преживяемост в сравнение с плацебо.

Цялото интервю със специалиста ще имате възможност да прочетете в новия брой на специализираното ни издание „Здравен Навигатор-Онкология

 

още от Интервюта
още от Хематология





За да продължите да четете ЗДРАВЕН НАВИГАТОР е необходимо да декларирате, че сте медицинско лице.