Ще получат ли шанс болните от муковисцидоза?

Два независими един от друг екипа учени откриха нов, рядък вид белодробни клетки. Тези клетки, които съставляват само 1% от всички клетки в белия дроб, синтезират огромна част от протеин, отговорен за циститната фиброза (муковисцидоза) и могат да помогнат на изследователите да разработят нови лекарства в бъдеще.

Циститната фиброза е генетично разстройство, причинено от мутации в двете генни копия на протеина на CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). CFTR е свързан с продукцията и освобождаването на телесни течности като мукус и пот, и когато генът не е функционален, секретите, които обикновено са редки, се сгъстяват. Това причинява редица болестни симптоми, включително чести белодробни и синусови инфекции.

Циститната фиброза е изключително добре изучено заболяване, а ние все още откриваме изцяло нова биология, която може да промени начина ни на подход,” казва проф. Джаяраж Раджагопал (на малката снимка), главен автор на едно от изследванията от Massachusetts General Hospital, Бостън, САЩ.

И двата изследователски екипа са тръгнали от опита си да направят атлас на клетките, изграждащи дихателните пътища. Те анализират генната експресия на десетки хиляди самостоятелни клетки, една по една. След като ги анализират, екипите сравняват моделите на генна експресия и каталогизират различните клетки по видове, стадии, количество и разпространение в дихателните пътища. Една от клетките, които идентифицират, никога не била срещана до сега и те я нарекли пулмонарен йоноцит. Общоприетото разбиране за CFTR е, че експресията му е в ниски нива на цилиарни клетки – често срещан вид белодробни клетки. Само че изследователите откриват, че този нов пулмонарен йоноцит има изключително високи нива на CFTR експресия, което означава, че тези клетки, в случай, че мутират, биха могли да причинят циститна фиброза.


пулмонарни йоноцити (в оранжево);Image: Montoro et al./Nature 2018

Екипът на проф. Раджагопал нарушават един важен молекулярен процес в пулмонарния йоноцит при мишки, откривайки как се появяват някои функции, свързани с циститната фиброза, като сгъстяване на мукуса. Въпреки, че това не е окончателно потвърждение, че циститната фиброза се причинява от пулмонарни йоноцити, това е изключително изследване, сочещо в тази посока.

Според Ейми Райън, белодробен биолог от университета на Южна Калифорния, която не участва в нито едно от проучванията, това е огромно откритие. „Тези данни са изключително вълнуващи,” казва тя в интервю за The Scientist. „Проверили са отново клетъчния състав и клетъчната йерархия на дихателните пътища чрез едноклетъчна РНК-секвенциална техника. Такава информация ще добие значително въздействие върху напредъка на научните изследвания, които можем да правим, и надявайки се, върху създаването на нови терапевтични подходи за всяка една болест на дихателните пътища.”

Голяма част от откритото от нас пренаписва това, което сме знаели за белодробната биология и белодробните клетки,” казва проф. Раджагопал. „Смятам, че цялата пулмологична общност и белодробни биолози ще трябва да отстъпят крачка назад и да обмислят задачите си на базата на тези нови клетъчни видове.”

И двете изследвания са публикувани в сп. Nature.

Превод: Анелия Николова

Този сайт използва бисквитки (cookies)
Прочети повече